Síndrome CHARGE: uma doença genética com muitos recursos

Como entender esta complexa doença médica?

Em 1981, o termo CHARGE foi criado para descrever grupos de defeitos congênitos reconhecidos em crianças. CHARGE significa:

Foi recomendado que o diagnóstico da síndrome seja baseado na presença de quatro dessas características físicas.

Desde então, os médicos reconheceram que essa definição e regra para o diagnóstico não levam em consideração muitas outras características físicas da síndrome CHARGE, ou o fato de algumas crianças com a síndrome não atenderem aos critérios para o diagnóstico.

Genética da Síndrome CHARGE

Um gene associado à síndrome CHARGE foi identificado no cromossomo 8 e envolve mutações do gene CHD7 (o gene CHD7 é o único gene que atualmente parece estar envolvido com a síndrome). Embora agora seja conhecido que a síndrome CHARGE é uma síndrome médica complexa. causada por um defeito genético, o nome não mudou. Embora as mutações do gene CHD7 sejam herdadas de forma autossômica dominante , a maioria dos casos é proveniente de uma nova mutação e a criança geralmente é a única criança da família com a síndrome.

Incidência da Síndrome de Carga

Síndrome CHARGE ocorre em aproximadamente 1 em 8.500 a 10.000 nascimentos em todo o mundo.

Sintomas da síndrome de carga

Os atributos físicos de uma criança com síndrome CHARGE variam de quase normal a grave. Cada criança nascida com a síndrome pode ter diferentes problemas físicos e algumas das características mais comuns ou defeitos congênitos são:

C - Coloboma do Olho:

C também pode se referir a uma anormalidade do nervo craniano:

H - defeito cardíaco:

Atresia dos Choanae

R - Retardo (mental e crescimento)

G - Subdesenvolvimento Genital:

E - Anomalias da orelha:

Existem muitos outros problemas físicos que uma criança com síndrome CHARGE pode ter além dos sintomas mais comuns listados acima. Isso não é diferente da Síndrome do VATER , que até muda sua sigla para incluir mais defeitos congênitos.

Como uma criança é diagnosticada com Síndrome CHARGE

O diagnóstico da síndrome CHARGE é baseado no conjunto de sintomas físicos e atributos exibidos por cada criança. Os três sintomas mais contundentes são os 3 C's: coloboma, atresia coanal e canais semicirculares anormais nos ouvidos.

Existem outros sintomas importantes, como a aparência anormal das orelhas, que são comuns em pacientes com síndrome CARGA, mas são menos comuns em outras condições. Alguns sintomas, como um defeito cardíaco, também podem ocorrer em outras síndromes ou condições e, portanto, podem ser menos úteis para confirmar um diagnóstico.

Um bebê suspeito de ter síndrome CHARGE deve ser avaliado por um médico geneticista que esteja familiarizado com a síndrome. O teste genético pode ser feito, mas é caro e realizado apenas por certos laboratórios.

Como Síndrome CHARGE é tratada

Bebês nascidos com síndrome CHARGE têm muitos problemas médicos e físicos, alguns dos quais, como um defeito cardíaco, podem ser fatais. Diversos tipos diferentes de tratamentos médicos e / ou cirúrgicos podem ser necessários para tratar tal defeito.

A terapia física, ocupacional e fonoaudiológica pode ajudar a criança a alcançar seu potencial de desenvolvimento. A maioria das crianças com síndrome CHARGE necessitará de educação especial devido aos atrasos no desenvolvimento e comunicação causados ​​pela perda de audição e visão.

Qualidade de Vida para Pessoas com Síndrome CHARGE

Como os sintomas de uma pessoa com síndrome CHARGE podem variar tremendamente, é difícil falar sobre como é a vida da pessoa "típica" com a síndrome. Um estudo analisou mais de 50 pessoas que vivem com a doença que estavam entre as idades de 13 e 39 anos. No geral, o nível intelectual médio entre essas pessoas estava no nível acadêmico da 4ª série. Os problemas mais freqüentes enfrentados incluem problemas de saúde óssea, apnéia do sono , descolamentos de retina , ansiedade e agressão. Infelizmente, as questões sensoriais podem interferir nas relações com amigos fora da família, mas a terapia, seja de fala, física ou ocupacional, pode ser muito útil. É útil para a família e os amigos, especialmente para estar ciente desses problemas sensoriais, pois os problemas auditivos têm sido confundidos com o retardo do metal por séculos.

Fontes:

Hartshorne, N., Hudson, A., MacCuspie, J. et ai. Qualidade de Vida em Adolescentes e Adultos com Síndrome CHARGE. American Journal of Medical Genetics. Parte A. 2016. 170 (8): 2012-21.

Hudson, A., Trider, C. e K. Blake. Síndrome de carga. Pediatria em revisão . 2017. 38 (1): 56-59.

Vesseur, A., Langereis, M., Free, R. et al. Influência da Perda Auditiva e das Habilidades Cognitivas no Desenvolvimento da Linguagem na Síndrome CHARGE. American Journal of Medical Genetics. Parte A. 2016. 170 (8): 2022-30.

Biblioteca Nacional de Medicina dos EUA. Genetics Home Reference. Síndrome de carga. Atualizado em 01/03/17. https://ghr.nlm.nih.gov/condition/charge-syndrome#statistics