Revisão do transplante de células-tronco para mielofibrose primária
A escolha do tratamento ideal para a mielofibrose primária pode ser um desafio. Muitas vezes não há uma escolha clara. Existem vários tratamentos para a mielofibrose primária, mas apenas o transplante de células-tronco hematopoiéticas (também chamado de transplante de medula óssea) é curativo.
Por que todo mundo não recebe um transplante?
Uma cura parece maravilhosa, então você pode se perguntar por que todo mundo com mielofibrose primária não recebe um transplante.
É tudo sobre o equilíbrio entre risco e benefício.
O tratamento na mielofibrose primária é impulsionado pela categoria de risco com base nos sinais e sintomas que você está experimentando. Se você não tiver sintomas ou tiver sintomas com doença de baixo risco, a sobrevida média após o diagnóstico é de 15,4 anos. Neste caso, as complicações potenciais (enxerto agudo ou crônico versus doença do hospedeiro e morte) associadas ao transplante superam o benefício da cura. Estudos mostraram que a sobrevida em cinco anos em pessoas com risco baixo ou doença de risco intermediário-1 foi menor se tivessem sido submetidas a um transplante de células-tronco hematopoiéticas. No entanto, na doença intermediária-2 e de alto risco, a sobrevida em cinco anos foi melhorada em pessoas que receberam um transplante em comparação com aquelas que não receberam.
Se você tem mielofibrose primária de intermediário-2 ou alto risco, o transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) é o tratamento preferido. Como a idade avançada aumenta o risco de complicações relacionadas ao transplante (predominantemente secundária à doença do enxerto versus hospedeiro ), o TCTH tem sido historicamente reservado para pessoas com mielofibrose primária com menos de 60 anos.
Como a mediana da idade das pessoas com mielofibrose primária ao diagnóstico é de 67, isso limita significativamente o número de pessoas com mielofibrose primária que são potenciais candidatos a essa terapia. Além disso, o doador preferido para o HSCT é um irmão casado. Um irmão completo (a mesma mãe e pai do destinatário) tem uma chance em quatro de ser um jogo, limitando ainda mais o número de pessoas que podem passar por essa terapia.
Prognóstico pós-transplante
Atualmente, 40 a 60 por cento das pessoas com mielofibrose primária que se submetem a transplante vivem por pelo menos três a quatro anos. Existem algumas evidências que sugerem que a realização de esplenectomia (remoção cirúrgica do baço) antes do transplante está associada a melhores taxas de sobrevida, particularmente em homens, mas a razão para isso não é totalmente compreendida. Além disso, pessoas que desenvolvem mielofibrose após policitemia vera ou trombocitemia essencial parecem ter uma taxa de sobrevivência melhor após o transplante do que as pessoas com mielofibrose primária.
Quem não é elegível?
Algumas pessoas com doença de alto risco não são candidatas ao TCTH. Isso é determinado principalmente pela probabilidade de sobrevivência após o TCTH.
Coisas como baço grande e excessivo (mais de oito polegadas abaixo da caixa torácica) e mais de 20 transfusões de sangue antes do transplante (particularmente se você tiver ambos) foram associados com menor sobrevida de cinco anos após o transplante.
E se você não for elegível?
Então, o que é recomendado se você tiver mielofibrose primária de alto risco, mas não for elegível para o TCTH ou não tiver um doador? Se você tiver sintomas como aumento doloroso do baço, fadiga, dor óssea, sudorese noturna, etc., o ruxolitinibe pode ser uma terapia razoável.
O ruxolitinib demonstrou reduzir os sintomas, reduzir o tamanho do baço e melhorar a anemia em pessoas com mielofibrose primária. Outra alternativa ao TCTH pode ser a inscrição em um ensaio clínico. Isso lhe daria acesso aos medicamentos em estudo como terapia potencial para a mielofibose primária precoce.
Não é fácil aprender que você não é elegível para uma cura, mas lembre-se de explorar todas as suas opções.
O futuro dos transplantes como tratamento
Com melhorias nos tratamentos em torno do transplante, como o regime usado para preparar a medula óssea antes do transplante e os medicamentos usados para prevenir a doença do enxerto contra o hospedeiro, mais transplantes estão sendo realizados em pessoas com mais de 60 anos e com doadores alternativos. doadores não aparentados perfeitamente compatíveis ou correspondentes).
Alguns centros irão transplantar pessoas com mielofibrose até os 75 anos.
Esperançosamente, com melhorias contínuas, o HSCT estará disponível para mais pessoas com mielofibrose. Como a mielofibrose primária é uma condição rara, levará anos até termos uma compreensão clara do papel dos doadores alternativos no TCTH para esse transtorno.
Fontes:
Ballen K. Como gerir a questão do transplante na mielofibrose. Jornal do Câncer de Sangue. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Manejo da mielofibrose primária. Em: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Acessado em 29 de junho de 2016.)