Como você pode obter o uso de drogas compassivo de um medicamento investigacional?
O que se entende por uso compassivo de drogas para pacientes com câncer? Pense sobre estas questões:
O que acontece se houver apenas um tratamento sendo estudado que possa ajudá-lo, mas você não atende aos requisitos de inscrição no estudo clínico? E se você falhar todos os tratamentos alternativos, exceto por um tratamento promissor que ainda não tenha sido aprovado pelo FDA?
Quando isso ocorre, o FDA tem um plano de backup em vigor. Isso é chamado de isenção de uso compassivo ou acesso expandido a drogas investigativas.
Qual é o Significado e Propósito do "Uso Compassivo de Drogas?"
O uso compassivo de drogas refere-se ao uso de um medicamento experimental (droga experimental) ou dispositivo médico (um ainda não aprovado pelo FDA) fora de um ensaio clínico para tratamento quando não há alternativa disponível para tratamento satisfatório. Antes da aprovação do FDA, um medicamento sob investigação não pode ser vendido ou comercializado nos Estados Unidos.
O que é uma nova droga investigacional (IND)? - Revisão dos Ensaios Clínicos e o Processo de Aprovação do FDA
Antes de discutir o uso compassivo de drogas, pode ajudar a apoiar e descrever o processo de um novo medicamento ou procedimento à medida que ele é desenvolvido e, finalmente, rejeitado ou aprovado pelo processo de aprovação do FDA para uso pelo público em geral. Para essa discussão, vou limitar o processo apenas aos medicamentos.
A primeira etapa que os pesquisadores usam quando avaliam uma possível medicação envolve estudos não humanos. Novas drogas neste cenário são testadas em células cancerosas cultivadas em um prato no laboratório ou em outros animais, como camundongos. Quando esses estudos são considerados suficientemente completos, os testes em humanos passam por três fases de testes clínicos .
Fase 1 estudos clínicos são feitos em um pequeno número de pessoas e são projetados para responder à pergunta: "É a droga segura?" Fase 2 ensaios são o próximo passo, projetado para responder à pergunta: "O tratamento funciona?" A fase final antes da aprovação do FDA (ou rejeição) é a fase 3 de ensaios clínicos, ensaios empregados para responder à pergunta: "O tratamento funciona melhor do que os tratamentos aprovados padrão, ou com menos efeitos colaterais?"
Usando este cenário, o uso compassivo de drogas seria o uso de um medicamento que está em uma das fases dos estudos clínicos antes da aprovação do FDA, mas não como participante de um dos ensaios clínicos.
Quando alguém pode se qualificar para uso compassivo de drogas (Isenção de Uso Compassivo)?
Idealmente, os pacientes com câncer que podem se beneficiar de uma nova droga experimental (IND) seriam incluídos em um estudo clínico ativo que está estudando essa droga . Dito isso, algumas pessoas que podem se beneficiar de um medicamento em estudo podem não se enquadrar nos critérios específicos de inscrição nesse estudo clínico por motivos como idade, tratamentos anteriores, status de desempenho ou outras condições excludentes. Nesse caso, dois critérios devem ser atendidos:
- Não deve haver uma terapia alternativa satisfatória disponível para diagnosticar, monitorar ou tratar uma doença grave, e
- O risco provável para a pessoa do medicamento experimental (ou procedimento) não é maior do que o risco provável da própria doença.
O que é acesso expandido a medicamentos investigativos?
Se você ler documentos do FDA, poderá se perguntar qual é a diferença entre o acesso expandido e a isenção de uso compassivo ou se eles são usados alternadamente. A resposta é que existem três níveis de acesso expandido, com o primeiro referindo-se ao uso por um indivíduo. paciente.Estes níveis incluem:
- O uso de drogas investigativas para pacientes individuais
- Populações de pacientes de tamanho intermediário (até 100) e
- Grupos maiores de pacientes (mais de 100)
Requisitos para o acesso individual a medicamentos investigativos para o câncer
Os seguintes requisitos devem ser atendidos para solicitar acesso individual:
- A droga (ou procedimento) deve ser para o diagnóstico, acompanhamento ou tratamento de uma doença grave.
- O paciente deve ser inelegível para quaisquer ensaios clínicos em andamento do medicamento.
- A FDA deve determinar que a isenção de uso compassivo não irá interferir com qualquer estágio dos ensaios clínicos em andamento do medicamento.
- Não deve haver uma alternativa satisfatória ou tratamento comparável disponível para o paciente, ou o paciente é incapaz de tolerar essas terapias alternativas.
- Um paciente deve ter um diagnóstico de câncer para o qual o medicamento experimental demonstrou atividade. Em outras palavras, o FDA deve determinar que há evidências suficientes de que o medicamento é seguro e eficaz para justificar seu uso para um paciente em particular.
- Um paciente geralmente deve ter sido submetido a um tratamento padrão que não é bem sucedido.
- O medicamento deve ser usado para uma condição séria ou potencialmente fatal, na qual os riscos do tratamento experimental superam os riscos de não receber tratamento. Em outras palavras, o risco, incluindo morte, do tratamento experimental é considerado menor do que o risco de morte da doença sem o tratamento.
- A obtenção do medicamento envolve a participação ativa do médico e do paciente
- O médico deve estar disposto a administrar o medicamento e completar o acompanhamento do tratamento
- A empresa que fabrica o medicamento deve concordar em fornecer o medicamento (a FDA não pode "forçar" a empresa a fornecer o medicamento). Se a empresa solicitar o pagamento do medicamento, o paciente deve fornecer esse pagamento.
- O FDA, após receber o pedido, tomará uma decisão sobre permitir ou não uma isenção de uso compassivo. É importante notar que, embora isso pareça um processo difícil, desde 2009, o FDA aprovou a grande maioria dos novos pedidos de medicamentos que recebeu .
Processo de Solicitação para Uso de Drogas Compassivo
Existem dois tipos de aplicativos para uso compassivo. Esses incluem:
- Uso de Emergência - Em uma situação de emergência, uma solicitação pode ser feita por telefone (ou outra forma rápida de comunicação) e um funcionário da FDA pode dar autorização por telefone para iniciar o tratamento. O médico responsável pelo tratamento deve seguir essa autorização verbal com um pedido de uso de medicamentos em investigação por escrito dentro de 15 dias após a autorização verbal do FDA para usar o medicamento. (Se não houver tempo suficiente para obter aprovação do comitê de revisão investigacional (IRB) em uma situação emergente, o tratamento pode começar sem a aprovação do IRB, desde que o IRB seja notificado pelo médico que fornece o tratamento de emergência dentro de 5 dias úteis.)
- Uso Compassivo (Acesso Único ao Paciente) - A menos que haja uma emergência com risco de vida, o médico responsável deve completar um novo aplicativo de uso de drogas sob investigação. Uma vez que esta aplicação é entregue ao FDA, o FDA tem um período de 30 dias durante o qual o pedido pode ser revisto e uma decisão tomada quanto à aceitação ou negação. Tenha em mente que, na maioria das vezes, a decisão será compartilhada com o médico responsável o mais rápido possível.
(Como essas informações mudam com o tempo, verifique as fontes do FDA listadas na parte inferior deste artigo para obter as informações mais atualizadas.)
O que você precisa saber como paciente
Há várias coisas que você deve ter em mente se estiver considerando o uso de um medicamento experimental. Esses incluem:
- A droga (ou procedimento) pode ter sérios riscos.
- Como o medicamento (ou procedimento) ainda não foi aprovado pelo FDA, não se sabe se o medicamento experimental é melhor ou pior que o medicamento padrão. Você não pode receber nenhum benefício adicional do medicamento.
- Os efeitos colaterais de curto prazo e efeitos colaterais a longo prazo da droga ainda não são totalmente conhecidos.
A responsabilidade do seu médico no uso compassivo de drogas
Ao se inscrever para o uso compassivo de drogas, será seu oncologista (aquele que você se vê para cuidar) que será responsável pela aplicação, administração e documentação do tratamento.
- O médico responsável deve preencher um requerimento conforme descrito acima.
- O médico responsável pelo tratamento será responsável por submeter um protocolo de tratamento e provar ao FDA um relatório do resultado do tratamento, resumo e quaisquer efeitos colaterais.
- O médico responsável pelo tratamento é responsável por obter o medicamento do fabricante / desenvolvedor, e por contabilizar quaisquer medicamentos remanescentes após o tratamento ser feito.
- O médico responsável deve concordar em monitorar o paciente durante todo o tratamento, seguindo todas as diretrizes e responsabilidades, ao assumir o papel de investigador para esse paciente.
Fontes:
Instituto Nacional do Câncer. Acesso a Drogas Investigacionais. Atualizado em 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
EUA Food and Drug Administration (FDA). Acesso Expandido (Uso Compassivo). Atualizado em 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
EUA Food and Drug Administration (FDA). Acesso expandido: informações para pacientes. Atualizado em 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
EUA Food and Drug Administration (FDA). Acesso expandido: informações para médicos. Atualizado em 15/12/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
EUA Food and Drug Administration (FDA). IDE Early / Expanded Access. Atualizado em 26/03/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm