O que significa "significativo"? Em um ensaio clínico de segurança e eficácia de um medicamento, a descoberta de que os dados (informações) resultantes são "estatisticamente significativos" é uma maneira científica de dizer que o resultado provavelmente não aconteceu por acaso. Portanto, o resultado é provavelmente devido aos efeitos da medicação que foi estudada.
Entendendo os valores P
É claro que chegar a essa conclusão não é tão simples quanto parece.
Os pesquisadores normalmente usam um método estatístico conhecido e confiável para medir e avaliar os resultados de estudo a estudo. É chamado de "valor-p" e mede a probabilidade de que os resultados de um estudo tenham ocorrido por acaso.
O valor p fornece uma porcentagem dessa probabilidade, com base em testes estatísticos dos resultados do estudo. Então, se um valor de p é 0,01, existe uma probabilidade de 1% de que o resultado foi devido ao acaso e uma chance de 99% de que não foi - que, em vez disso, foi devido ao efeito da medicação.
O ponto de corte mais comum para valores de p é 0,05 - isto é, se um valor de p é 0,06, então é considerado não estatisticamente significativo. Por outro lado, se um valor de p é 0,04, o resultado é estatisticamente significativo.
Qual é a "hipótese nula"?
Você pode saber que a palavra "null" está associada a "zero". Nesse tipo de medida estatística, os pesquisadores começam admitindo zero diferença entre, por exemplo, uma nova medicação e uma mais antiga.
Isso pode parecer estranho, já que eles querem descobrir se o novo é melhor que o mais antigo. Mas isso funciona. Veja como:
Digamos que um estudo seja realmente projetado para ver se um novo medicamento é melhor que um novo. A hipótese nula é declarada como "Não há diferença no efeito (desfecho do paciente) entre a nova medicação X e a medicação mais antiga Y." Um valor de p de 0,04 se traduz em: Com base nos dados do estudo, há uma chance de 4% de não haver diferença entre os dois medicamentos.
Claro, isso significa que há 96% de chance de haver uma diferença entre eles.
O que significa "significativo"? Um exemplo da vida real
Para usar um exemplo real, vamos olhar para o estudo REGARD de pessoas com esclerose múltipla (EM). Este estudo comparou o medicamento Copaxone ao Rebif .
Um desfecho (resultado) estudado foi a quantidade de tempo que passou antes da primeira recaída dos pacientes com MS após 96 semanas de uso dos medicamentos. (O termo de pesquisa para isso é "tempo para a primeira recaída".) O p-valor para essa diferença foi p = 0,64, significando que, como o valor p foi maior que 0,05, não houve diferença estatisticamente significante entre os tempos até a primeira recaída em pacientes em qualquer medicação. Em outras palavras, houve 64% de chance de não haver diferença estatisticamente significante.
No entanto, outro resultado estudado foi o número de lesões ativas que foram vistas em exames de ressonância magnética dos dois grupos. Descobriu-se que os participantes do estudo tratados com Rebif tiveram uma média de 0,24 lesões MS por exame, enquanto aqueles que tomaram Copaxone tiveram uma média de 0,41 lesões por exame. Nesse caso, p = 0,0002, significando que este foi um achado estatisticamente significante.
O que significa "significativo" para pacientes individuais e seus médicos?
É importante ter em mente que "estatisticamente significativo" não significa necessariamente que algo é clinicamente significativo ou significativo para os indivíduos.
Por exemplo, a diferença no número de lesões ativas da EM no estudo discutido acima é pequena, embora seja estatisticamente significativa. Então, provavelmente não seria o principal motivo pelo qual um médico escolhe um dos medicamentos sobre o outro. O médico pode dar outros fatores mais peso na decisão do tratamento. Por exemplo, os efeitos colaterais dos medicamentos, custo e frequência de injeção.
Coisas a ter em mente quando se olha para um relatório de estudo clínico
Como você pode suspeitar, há muitos outros fatores (por exemplo, quantos participantes são estudados ou como os resultados são medidos) que podem influenciar os resultados finais de p-valor de um estudo clínico.
No entanto, saber o que p-values significa é uma grande vantagem para entender o que as informações de um estudo clínico significam para pesquisadores, médicos e pacientes.
Leia pelo menos o resumo (breve resumo) do estudo. Ele pode fornecer mais detalhes sobre um medicamento do que você pode obter a partir de uma sinopse de uma linha em uma peça de marketing ou em uma manchete de brochura.
Fonte:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, PK Coyle, Jeffery DR, Schwid SR, B Stubinski, Uitdehaag BM; REGARD Study Group. Comparação do interferão subcutâneo beta-1a com o acetato de glatirâmero em doentes com esclerose múltipla recidivante (estudo REbif vs Glatiramer Acetate in Release MS Disease [REGARD]): um ensaio multicêntrico, aleatorizado, paralelo, aberto. Lancet Neurol. Outubro de 2008; 7 (10): 903-914.