O transplante de células-tronco é um campo experimental e emergente de esclerose múltipla (EM) , e até agora os resultados científicos têm sido promissores. Dito isto, os especialistas são cautelosos, pois esse tipo de terapia está sobrecarregando o corpo e requer uma avaliação cuidadosa dos prós e contras.
Transplante de células-tronco na esclerose múltipla
No passado, os transplantes de células-tronco eram reservados para aqueles com certos tipos de câncer do sangue ou da medula óssea, como leucemia, linfoma ou mieloma múltiplo.
Mas nos últimos anos, o transplante de células-tronco foi investigado no tratamento de outras condições médicas relacionadas ao sistema imunológico, incluindo a esclerose múltipla.
Um transplante de células estaminais para o tratamento da esclerose múltipla inicia-se com um procedimento chamado colheita de células estaminais. Este procedimento envolve a remoção de células-tronco de uma pessoa de sua própria corrente sanguínea (acessado através de uma veia) ou sua própria medula óssea (acessada através de uma agulha na pélvis).
O termo médico formal para isso é um transplante autólogo de células hematopoiéticas - significa autólogo, o que significa que as células-tronco de uma pessoa são usadas e o significado hematopoiético é a formação de células sanguíneas.
Uma vez que as células-tronco são coletadas e armazenadas, uma pessoa terá seu sistema imunológico suprimido (chamado de transplante não mieloablativo) ou eliminado (chamado de transplante mieloablativo). Essa supressão ou eliminação é obtida por meio de drogas quimioterápicas e anticorpos que destroem o sistema imunológico.
A diferença entre a supressão e a ablação do sistema imune (eliminação) é que a extinção requer doses mais altas e mais tóxicas de quimioterapia, em comparação com a supressão, que requer doses menores e menos tóxicas.
Depois que essa fase estiver completa, a pessoa descansará por alguns dias antes de se submeter à infusão de células-tronco - um procedimento no qual as células-tronco são devolvidas à pessoa através de uma veia.
Uma vez infundidas, essas células-tronco migram do sangue para a medula óssea, onde se reproduzem e constroem um novo sistema imunológico - a idéia é que esse novo e melhor sistema imunológico será saudável e não atacará a bainha de mielina no cérebro e na coluna vertebral. cordão.
A ciência por trás do transplante de células-tronco em EM
Em um estudo canadense de 2016 no Lancet, 12 participantes adultos com esclerose múltipla recidivante-remitente e 12 pacientes com esclerose múltipla secundária foram submetidos a transplante de células-tronco. Esses participantes tinham doença agressiva e um prognóstico geral muito ruim, o que significa que eles tiveram múltiplas recaídas precoces da MS com incapacidade sustentada, apesar do tratamento da EM.
Os resultados deste estudo foram promissores embora. Desses 24 participantes, 17 (70 por cento) não tinham atividade da doença de esclerose múltipla três anos após o transplante. Nenhuma atividade da doença MS significava:
Além disso, com 7,5 anos após o transplante, 40% dos participantes tiveram melhora na incapacidade relacionada à EM. De fato, alguns dos participantes tiveram recuperações notáveis incluindo:
- resolução de nistagmo e ataxia
- voltar ao trabalho ou escola
- se casar ou se envolver
- ter filhos usando ovo / esperma depositado ou doado
Dito tudo isso, é importante notar que dos 24 participantes, um morreu devido a uma infecção, uma complicação relacionada ao transplante de células-tronco. Outro participante também desenvolveu problemas graves relacionados ao fígado e foi hospitalizado por um longo período de tempo. Além disso, houve uma série de efeitos colaterais relacionados ao transplante, como a febre neutropênica e as toxicidades relacionadas à quimioterapia.
Mais pesquisa de transplante de células-tronco no MS
Em um estudo de 2015 no JAMA , 123 participantes com EM remitente-recorrente e 28 participantes com EM secundária-progressiva foram submetidos a transplante de células-tronco.
Os participantes foram acompanhados em média por 2,5 anos. Ao contrário do estudo anterior, o sistema imunológico desses pacientes foi suprimido, ao contrário de ser eliminado antes da infusão de células-tronco - chamada de transplante de células-tronco não mieloablativo .
Os resultados sugeriram tanto um declínio no número de recidivas quanto o número de lesões de MS melhoradas por gadolínio em todas as ressonâncias magnéticas pós-transplante de células-tronco. A ressonância magnética cerebral foi completada aos 6 meses após o transplante e depois anualmente.
Além disso, houve uma melhoria de um ou mais pontos na pontuação EDSS em 50% dos participantes em 2 anos e 64% dos participantes em 4 anos. O escore EDSS mede a gravidade e a progressão da MS para estarem desativados. Mas essa melhora foi observada apenas naqueles com EM reincidente-remitente (não naqueles com EM secundária-progressiva) e naqueles com EM há 10 anos ou menos.
Este estudo teve significativamente menos efeitos colaterais preocupantes - sem mortes ou infecções graves. Isso é provavelmente atribuído à supressão versus eliminação do sistema imunológico antes que as células-tronco sejam infundidas.
Uma palavra de
Embora esta seja uma pesquisa interessante, os especialistas ainda são cautelosos. Estes ensaios são pequenos e não possuem grupos de controle. Estudos maiores e mais a longo prazo são necessários para realmente entender o benefício e a segurança do transplante de células-tronco no tratamento da EM. Além disso, os riscos à saúde do transplante de células-tronco são muito reais. Portanto, encontrar maneiras de reduzir esses riscos é um desafio atual e premente.
Além disso, mesmo que o transplante de células estaminais seja aprovado para EM, pode ser uma terapia reservada para aqueles com EM mais grave que falharam em terapias tradicionais como interferões ou Copaxone - não necessariamente que não funcione para pessoas com doença mais ligeira , mas apenas que os riscos podem não valer a pena.
Fontes:
American Cancer Society. Transplante de células-tronco para câncer.
Atkins et al. Imunoablação e transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas para esclerose múltipla agressiva: um estudo multicêntrico de fase única em grupo único. Lanceta. 2016. 2016 8 de junho. Pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Associação do transplante de células-tronco hematopoiéticas não mieloablativo com deficiência neurológica em pacientes com esclerose múltipla recidivante-remitente. JAMA 2015 Jan20; 313 (3): 275-84.