Como a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos órfãos são incentivados
O que é um medicamento órfão e o que é o Orphan Drug Act? Por que a pesquisa e o desenvolvimento dessas drogas são importantes e quais são as barreiras?
O que é um medicamento órfão? - Definição
Um medicamento órfão é um medicamento (farmacêutico) que continua subdesenvolvido devido à falta de uma empresa para encontrar a droga rentável. Muitas vezes a razão pela qual a droga não é lucrativa é que há relativamente poucas pessoas que comprarão a droga quando pesadas contra a pesquisa e o desenvolvimento necessários para fabricar a droga.
Em palavras simples, os medicamentos órfãos são aqueles de que as empresas não esperam ganhar muito dinheiro e, em vez disso, direcionam seus esforços para as drogas que trarão dinheiro.
Por que algumas drogas são "drogas órfãs"
As empresas farmacêuticas (de medicamentos) e de biotecnologia estão constantemente pesquisando e desenvolvendo novos medicamentos para tratar condições médicas, e novos medicamentos chegam ao mercado com frequência. Pessoas que sofrem de doenças raras ou distúrbios, por outro lado, não vêem a mesma atenção de pesquisa de drogas para suas doenças. Isso ocorre porque seus números são pequenos e, portanto, o mercado potencial de novos medicamentos para tratar essas doenças raras (comumente chamados de “medicamentos órfãos”) também é pequeno.
Uma doença rara ocorre em menos de 200.000 indivíduos nos Estados Unidos ou menos de 5 por 10.000 indivíduos na União Europeia. Agências reguladoras governamentais nos Estados Unidos e na União Européia tomaram medidas para reduzir essa disparidade no desenvolvimento de drogas
Incentivos para aumentar o desenvolvimento de medicamentos órfãos
Reconhecendo que os medicamentos adequados para doenças raras não haviam sido desenvolvidos nos EUA e que as empresas farmacêuticas incorreriam em perdas financeiras no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, o Congresso dos EUA aprovou a Lei de Medicamentos Órfãos em 1983.
O Escritório Americano de Desenvolvimento de Produtos Órfãos
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA é responsável por garantir a segurança e eficácia dos medicamentos no mercado nos Estados Unidos.
A FDA estabeleceu o Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos (OOPD) para ajudar no desenvolvimento de medicamentos órfãos (e outros produtos médicos para doenças raras), incluindo a oferta de bolsas de pesquisa.
Medicamentos órfãos, como outros medicamentos, ainda precisam ser encontrados seguros e eficazes por meio de pesquisas e ensaios clínicos antes que o FDA os aprove para comercialização.
O ato de drogas órfão dos EUA de 1983
O Orphan Drug Act oferece incentivos para induzir as empresas a desenvolver drogas (e outros produtos médicos) para os pequenos mercados de indivíduos com doenças raras (nos EUA, 47% dos distúrbios raros afetam menos de 25.000 pessoas). Esses incentivos incluem:
- Créditos fiscais federais para a pesquisa realizada (até 50% dos custos) para desenvolver um medicamento órfão.
- Um monopólio garantido de sete anos sobre a venda de medicamentos para a primeira empresa a obter a aprovação de um determinado medicamento pelo FDA. Isso se aplica apenas ao uso aprovado do medicamento. Outra aplicação para um uso diferente também poderia ser aprovada pelo FDA, e a empresa teria direitos exclusivos de comercialização do medicamento para esse uso também.
- Isenção de taxas de solicitação de aprovação de medicamentos e taxas anuais de produtos da FDA.
Antes da aprovação do Orphan Drug Act, poucos medicamentos órfãos estavam disponíveis para tratar doenças raras.
Desde a Lei, mais de 200 medicamentos órfãos foram aprovados pelo FDA para comercialização nos EUA.
Efeito da Lei de Medicamentos Órfãos nos Farmacêuticos dos EUA
Desde a criação do Orphan Drug Act em 1983, ele foi responsável pelo desenvolvimento de muitos medicamentos. Em 2012, havia pelo menos 378 medicamentos que foram aprovados através deste processo, e o número continua a subir.
Exemplo de drogas disponíveis devido ao ato de drogas órfãs
Entre as drogas que aprovaram incluem-se as seguintes:
- Hormônio adrenocorticotrófico (ACTH) para o tratamento de espasmos infantis
- Tetrabenzina para tratar a coreia que ocorre em pessoas com doença de Huntington
- Terapia de reposição enzimática para aqueles com o distúrbio de armazenamento de glicogênio, doença de Pompe
Pesquisa e Desenvolvimento Internacional para Medicamentos Órfãos
Como o Congresso dos EUA, o governo da União Europeia (UE) reconheceu a necessidade de aumentar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos órfãos.
Comité dos Medicamentos Órfãos
Estabelecida em 1995, a Agência Européia de Medicamentos (EMEA) é responsável por garantir a segurança e eficácia dos medicamentos no mercado da UE. Reúne os recursos científicos dos 25 Estados-Membros da UE. Em 2000, foi criado o Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP) para supervisionar o desenvolvimento de medicamentos órfãos na UE.
Regulamento relativo aos medicamentos órfãos
O regulamento relativo aos medicamentos órfãos, aprovado pelo Conselho Europeu, prevê incentivos para o desenvolvimento de medicamentos órfãos (e outros medicamentos para doenças raras) na UE, incluindo:
- Isenção de taxas relacionadas ao processo de aprovação de marketing.
- Um monopólio garantido de 10 anos sobre a venda de medicamentos para a primeira empresa a obter a aprovação de um medicamento pela EMEA. Isso se aplica apenas ao uso aprovado do medicamento.
- Autorização de comercialização comunitária - um procedimento centralizado de autorização de comercialização que se estende a todos os estados membros da UE.
- Assistência protocolar, ou seja, a prestação de aconselhamento científico às empresas farmacêuticas sobre os vários testes e ensaios clínicos necessários para o desenvolvimento de um medicamento.
O Regulamento sobre Medicamentos Órfãos teve o mesmo efeito benéfico na UE que a Lei dos Medicamentos Órfãos teve nos EUA, aumentando consideravelmente o desenvolvimento e comercialização de medicamentos órfãos para doenças raras.
Linha de fundo no ato de droga órfão
Na época, há muita controvérsia sobre a Lei de Medicamentos Órfãos, com a necessidade de tratamentos para doenças raras em um lado da escala e questões sobre sustentabilidade no outro. Felizmente, esses atos, tanto nos Estados Unidos quanto na Europa, aumentaram a conscientização sobre as muitas doenças raras, que, quando somadas, não são tão incomuns.
Fontes:
Herder, M. Qual é o objetivo da Lei de Medicamentos Órfãos? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. e R. Griggs. Efeitos não intencionais da designação de produtos órfãos para doenças neurológicas raras. Anais de Neurologia . 2012. 72 (4): 481-490.
EUA Food and Drug Administration. Designando um produto órfão: medicamentos e produtos biológicos. Atualizado em 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm