O custo de ser aprovado pela FDA
Novos medicamentos contra o câncer de próstata chegam ao mercado muito raramente porque os estudos exigidos pelo FDA custam centenas de milhões de dólares. A FDA exige que esses estudos aloquem aleatoriamente homens em dois grupos de comparação. Um grupo recebe o novo medicamento que está sendo testado. O outro grupo recebe um falso ineficaz, chamado placebo. Assumindo que o estudo seja realizado de maneira aceitável, o FDA aprovará um novo medicamento para uso comercial, somente se os homens que estiverem recebendo o novo medicamento sobreviverem aos tratados com o placebo por uma margem especificada sem toxicidade excessiva.
Encontrar centenas de voluntários dispostos a participar desses tipos de estudos é difícil. Os homens sabem que há uma chance de receberem um placebo ineficaz. Quem quer ter a chance de tomar uma pílula de açúcar ao enfrentar uma doença fatal? Mesmo assim, depois de ter esgotado todas as opções de tratamento disponíveis, eles se desesperam e se inscrevem no estudo, esperando ter sorte e receber o verdadeiro McCoy.
Estes estudos são executados durante anos, porque eles só são concluídos quando a maioria dos participantes do estudo morreram de câncer progressivo. Para obter um número suficiente de participantes, as empresas de supervisão que organizam e executam esses estudos precisam de relacionamentos contratuais com cem ou mais centros de estudo. Os altos custos desses estudos são fáceis de compreender quando você considera a necessidade de acompanhar todos esses pacientes diferentes, em muitos locais diferentes, por um longo período de tempo.
Provenge é um medicamento aprovado pela FDA para o tratamento do câncer de próstata que conseguiu superar todos esses desafios. Provenge tem um mecanismo único de ação que funciona fortalecendo o sistema imunológico. Dendreon, o fabricante, patenteou um processo que coleta células do sistema imunológico do sangue por plasmaférese, um processo de três horas semelhante à diálise.
As células colhidas são levadas para um laboratório especial e misturadas com substâncias para aumentar sua agressividade contra o câncer. As mesmas células são então infundidas novamente no mesmo paciente.
O principal atrativo do Provenge é a baixa incidência de efeitos colaterais. No entanto, o tratamento, que não depende da quimioterapia, é tão revolucionário que, após o primeiro estudo, o FDA forçou a empresa a repetir o estudo para confirmar que o tratamento realmente prolonga a vida devido ao ceticismo. Mais uma vez, o segundo estudo mostrou que os homens tratados com Provenge eram 30% mais propensos a estar vivos três anos após o tratamento em comparação com os homens que receberam um placebo. Finalmente, o FDA reconheceu os resultados e deu seu aceno de aprovação. Como se pode imaginar, o atraso, para não mencionar o custo adicional de repetir o estudo, aumentou enormemente o custo de desenvolvimento do Provenge.
Jevtana, uma forma avançada de quimioterapia, é outro agente que a FDA aprovou com base em um estudo de sobrevivência randomizado. No entanto, em vez de um placebo, Jevtana foi comparado a uma quimioterapia mais antiga chamada Mitoxantrone, que reduz a dor, mas não prolonga a sobrevida. 755 homens foram alocados aleatoriamente para tratamento com Jevtana ou Mitoxantrona.
A sobrevivência de homens recebendo Jevtana foi 30% melhor do que os homens tratados com Mitoxantrona.
A história de como a Sanofi-Aventis trouxe o Jevtana, um novo tipo de quimioterapia, para o mercado é igualmente surpreendente, considerando que a empresa farmacêutica assumiu um risco enorme porque testou o Jevtana em homens que já eram resistentes ao Taxotere. (Taxotere é considerada a quimioterapia “padrão” para o câncer de próstata). Essa abordagem surpreendeu os especialistas do setor porque historicamente, homens resistentes a Taxotere poderiam responder muito mal a qualquer quimioterapia adicional. Apesar dos pessimistas, Jevtana foi comprovado para melhorar a sobrevivência, mesmo em um grupo de pacientes resistentes ao tratamento.
O custo dos modernos agentes antineoplásicos é mais fácil de compreender quando se consideram os anos de estudo que exigiram o gasto de centenas de milhões de dólares. Jevtana e Provenge são histórias de sucesso. Infelizmente, quando consideramos o alto custo desses medicamentos, também devemos levar em conta o custo adicional dos muitos medicamentos que foram testados em estudos randomizados, mas que não demonstraram uma melhora na sobrevida.
Agora que Jevtana e Provenge comprovadamente ajudam os homens a viver mais, estudos adicionais estão em andamento para determinar como essas importantes ferramentas antineoplásicas podem ser usadas da maneira mais ideal. Em particular, a sua eficácia pode ser reforçada combinando-os com outros medicamentos ou com vários tipos de radiação.