Agora podemos reprogramar nossos corpos
A FDA aprovou o tratamento de terapia genética pela primeira vez - um movimento histórico nos anais da medicina. O novo tratamento - Kymriah (tisagenlecleucel) - usa células T modificadas para combater a leucemia.
A aprovação de Kymriah serve como um prenúncio para a aprovação de outras formas de terapia genética que irão combater o câncer e outras doenças graves usando uma abordagem nova e empolgante: reprogramar o corpo através de meios artificiais.
Terapia Gênica Baseada em Células
Terapia gênica baseada em células refere-se à prática de introduzir novo material genético em uma população específica de células e, em seguida, reintroduzir essas células modificadas no corpo. Uma vez no corpo, essas novas células podem produzir proteínas que ajudam a combater o câncer ou outras doenças graves.
Kymriah envolve a introdução de células T geneticamente modificadas - um tipo de linfócito, ou glóbulos brancos - no corpo. Estas células T modificadas reconhecem e atacam as células de leucemia.
A terapia genética é preferível à quimioterapia porque as terapias gênicas são menos tóxicas. A quimioterapia afeta todo o corpo e causa efeitos adversos em todo o corpo. Com a terapia genética baseada em células, as células reprojetadas são infundidas localmente e combatem tumores especificamente.
Além de ser uma forma de terapia gênica, Kymriah também é um agente imunoterapêutico. A imunoterapia alavanca o poder do sistema imunológico para tratar doenças.
Kymriah explicado
Em termos técnicos, o Kymriah da Novartis é uma terapia experimental de células T de receptor de antígeno quimérico (CAR) usada para tratar a leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante ou refratária (ou seja, resistente ao tratamento).
Kymriah é uma forma personalizada de imunoterapia em que as células T do próprio paciente são coletadas primeiro e depois enviadas para um centro de fabricação.
As células T são colhidas usando um procedimento chamado leukapharesis.
No centro de fabricação, essas células T são modificadas para incluir um gene que codifica a expressão de CAR. Essas células modificadas são então infundidas de volta no paciente. Uma vez no corpo, os CARs atacam um antígeno específico chamado CD19 que está localizado na superfície das células de leucemia e mata essas células cancerígenas. Uma vez no sangue, essas células T modificadas crescem e se expandem para erradicar o câncer dentro de duas ou três semanas.
Especialistas do FDA basearam sua aprovação de Kymriah em um único braço de um ensaio clínico de fase II em que 63 crianças, adolescentes e adultos jovens com leucemia linfoblástica aguda recidivante ou refratária de células B receberam uma dose única do tratamento. Destes participantes, 83 por cento entraram em remissão após três meses. Além disso, 75 por cento permaneceram livres de doença após seis meses. É importante ressaltar que Kymriah recebeu designações de Revisão Prioritária e Terapia Inovadora da FDA.
A leucemia linfoblástica aguda é um câncer da medula óssea e do sangue. Isso faz com que o corpo produza linfócitos anormais. Essas células sanguíneas anormais rapidamente expulsam células sangüíneas saudáveis da medula óssea. Precisamos das nossas células sanguíneas para sobreviver.
Quando o número de células sanguíneas normais diminui drasticamente, a morte pode acontecer.
Embora os adultos mais velhos possam desenvolver a LLA, é principalmente uma doença das crianças. Cerca de 90% das crianças com LLA entram em remissão após o tratamento. Kymriah é aprovado para uso em pacientes com menos de 25 anos de idade e com câncer que tenha recidivado ou câncer resistente ao tratamento.
Preocupações sobre Kymriah
Um dos efeitos colaterais negativos de qualquer tipo de terapia com anticorpos monoclonais é a síndrome de liberação de citocinas, uma reação de infusão que também é chamada de tempestade de citocinas. As citocinas são pequenas proteínas que são secretadas pelas células e têm efeitos sobre outras células.
Na maioria das pessoas, os sintomas da síndrome de liberação de citocinas são leves ou moderados e podem ser facilmente tratados. Esses sintomas incluem:
- pressão sanguínea baixa
- fadiga
- taquicardia
- dor de cabeça
- febre
- náusea
- arrepios
- erupção cutânea
- garganta arranhada
- Problemas respiratórios
No entanto, os pacientes que têm câncer de sangue - como ALL - correm maior risco de desenvolver tempestade de citocinas graves com sintomas de risco de vida. Por esse motivo, as infusões precisam ser realizadas em centros de alto volume, com especialistas treinados para administrar complicações graves, como tempestades de citocinas.
Finalmente, Kymriah deve custar cerca de US $ 500.000. No entanto, o tratamento com Kymriah ainda é mais barato do que um transplante de medula óssea, que é comumente usado no tratamento da leucemia.
Uma palavra de
Refratária ou recidivante, a ALL é uma doença mortal. A aprovação de Kymriah fornece esperança para algumas centenas de jovens nos Estados Unidos que não têm mais opções de tratamento. Provou ser eficaz em ensaios clínicos. No entanto, os ensaios clínicos foram limitados em duração, e continua a ser visto se Kymriah pode induzir remissões ao longo da vida.
Em termos amplos, a aprovação pela FDA de uma forma de terapia genética pela primeira vez introduz uma nova era da medicina: uma era em que podemos reprogramar nossas células para combater o câncer e outras doenças mortais.
> Fontes:
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